拿一段外來 DNA，直接或間接植入有基因缺陷或突變的病患細胞內，希望能針對突變基因的功能進行彌補，使之恢復能行使正常功能的治療方法。可利用顯微注射、基因槍或載體，將帶有治療功能的基因插入病人細胞的 DNA 中。
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